- La terapia génica utiliza secciones de ADN (por lo general genes?) para tratar o prevenir enfermedades.
- El ADN se selecciona cuidadosamente para corregir el efecto de un gen mutado que está causando la enfermedad.
- La técnica se desarrolló por primera vez en 1972, pero, hasta ahora, ha tenido un éxito limitado en el tratamiento de enfermedades humanas.
- La terapia génica puede ser una opción de tratamiento prometedora para algunos Enfermedades genéticasIncluido distrofia muscular y fibrosis quística.
- Hay dos tipos diferentes de terapia génica dependiendo de qué tipos de células se tratan:
- Terapia génica somática: transferencia de una sección de ADN a cualquier célula del cuerpo que no produzca espermatozoides u óvulos. Los efectos de la terapia génica no se transmitirán a los hijos del paciente.
- Terapia génica de línea germinal: transferencia de una sección de ADN a células que producen óvulos o espermatozoides. Los efectos de la terapia génica se transmitirán a los hijos del paciente y a las generaciones posteriores.
Técnicas de terapia génica
Existen varias técnicas para llevar a cabo la terapia génica. Estos incluyen:
Terapia de aumento de genes
- Esto se usa para tratar enfermedades causadas por una mutación que impide que un gen produzca un producto funcional, como un proteína.
- Esta terapia agrega ADN que contiene una versión funcional del gen perdido de nuevo en la célula.
- El nuevo gen produce un producto funcional a niveles suficientes para reemplazar la proteína que faltaba originalmente.
- Esto solo tiene éxito si los efectos de la enfermedad son reversibles o no han resultado en daños duraderos al cuerpo.
- Por ejemplo, esto se puede usar para tratar trastornos de pérdida de función como la fibrosis quística mediante la introducción de una copia funcional del gen para corregir la enfermedad (ver ilustración a continuación).
Terapia de inhibición génica
- Adecuado para el tratamiento de enfermedades infecciosas, cáncer y enfermedades hereditarias causadas por una actividad genética inadecuada.
- El objetivo es introducir un gen cuyo producto:
- inhibe la expresión de otro gen
- interfiere con la actividad del producto de otro gen.
- La base de esta terapia es eliminar la actividad de un gen que estimula el crecimiento de células relacionadas con la enfermedad.
- Por ejemplo, el cáncer es a veces el resultado de la sobreactivación de un oncogén (gen que estimula el crecimiento celular). Por lo tanto, al eliminar la actividad de ese oncogén a través de la terapia de inhibición génica, es posible prevenir un mayor crecimiento celular y detener el cáncer en sus pistas.
Destrucción de células específicas
- Adecuado para enfermedades como el cáncer que se pueden tratar destruyendo ciertos grupos de células.
- El objetivo es insertar ADN en una célula enferma que hace que esa célula muera.
- Esto se puede lograr de una de dos maneras:
- el ADN insertado contiene un gen «suicida» que produce un producto altamente tóxico que mata a la célula enferma
- el ADN insertado causa la expresión de una proteína que marca las células para que las células enfermas sean atacadas por el sistema inmunológico natural del cuerpo.
- Es esencial con este método que el ADN insertado se dirija adecuadamente para evitar la muerte de las células que funcionan normalmente.
¿Cómo se realiza la transferencia de ADN?
- Una sección de ADN/gen que contiene instrucciones para producir una proteína útil se empaqueta dentro de un vector, generalmente un virus?, bacteria? o plásmido?.
- El vector actúa como un vehículo para llevar el nuevo ADN a las células de un paciente con una enfermedad genética.
- Una vez dentro de las células del paciente, el ADN / gen es expresado por la maquinaria normal de la célula que conduce a la producción de la proteína terapéutica y el tratamiento de la enfermedad del paciente.
Una ilustración para mostrar la transferencia de un nuevo gen al núcleo de una célula a través de un vector viral. Crédito de la imagen: Genome Research Limited
Desafíos de la terapia génica
- Administrar el gen en el lugar correcto y activarlo:
- Es crucial que el nuevo gen llegue a la célula correcta
- La entrega de un gen en la célula equivocada sería ineficiente y también podría causar problemas de salud para el paciente.
- Incluso una vez que la célula correcta ha sido atacada, el gen tiene que ser activado
- Las células a veces obstruyen este proceso al cerrar genes que muestran una actividad inusual.
- Evitar la respuesta inmune:
- El papel del sistema inmunológico es luchar contra los intrusos.
- A veces, los nuevos genes introducidos por la terapia génica se consideran intrusos potencialmente dañinos.
- Esto puede provocar una respuesta inmune en el paciente, que podría ser perjudicial para ellos.
- Por lo tanto, los científicos tienen el desafío de encontrar una manera de administrar genes sin que el sistema inmunológico «se dé cuenta».
- Esto suele ser mediante el uso de vectores que tienen menos probabilidades de desencadenar una respuesta inmune.
- Asegurarse de que el nuevo gen no interrumpa la función de otros genes:
- Idealmente, un nuevo gen introducido por la terapia génica se integrará en el genoma del paciente y continuará trabajando por el resto de sus vidas.
- Existe el riesgo de que el nuevo gen se inserte en el camino de otro gen, interrumpiendo su actividad.
- Esto podría tener efectos perjudiciales, por ejemplo, si interfiere con un gen importante involucrado en la regulación de la división celular, podría provocar cáncer.
- El costo de la terapia génica:
- Muchos trastornos genéticos que pueden ser atacados con terapia génica son extremadamente raros.
- Por lo tanto, la terapia génica a menudo requiere un enfoque individual, caso por caso. Esto puede ser efectivo, pero también puede ser muy costoso.