Gigantes en genómica: Jennifer Doudna

Jennifer Anne Doudna es una bioquímica ganadora del Premio Nobel que dirigió el desarrollo de una tecnología revolucionaria que puede editar con precisión pequeñas secciones de nuestro ADN. Esta tecnología, llamada CRISPR-Cas9, está en uso en cientos de laboratorios de todo el mundo y podría tener un gran impacto en múltiples áreas de la ciencia, incluida la medicina y la industria alimentaria.

Primeros años

Jennifer nació en Washington, D.C., EE.UU., en 1964. Cuando era niña, se mudó a Hawai con su familia después de que su padre aceptara un puesto de profesor allí. Sus padres eran académicos en el campo de las humanidades, pero Jennifer se sintió atraída por la ciencia. Pasó las vacaciones de verano en los laboratorios de amigos de la familia, leyó libros de ciencia (incluido el relato de James Watson sobre el descubrimiento de la doble hélice del ADN) y visitó museos.

Jennifer se inspiró en tener un fuerte modelo femenino a seguir en un mundo aún dominado por hombres.

Comenzó su carrera científica en 1981 como estudiante en Pomona College en Claremont, California, EE. Su supervisora de pregrado era Sharon Panasenko, y Jennifer se inspiró en tener un fuerte modelo femenino a seguir en un mundo aún dominado por hombres. Obtuvo su licenciatura en química de Pomona en 1985. Luego pasó a estudiar para su doctorado en Harvard, bajo la supervisión de Jack Szostak.

Comprensión del ARN

Fue mientras estaba en Harvard que Jennifer ganó una fascinación con el ARN, que se sabía que tenía un papel importante en la producción de proteínas dentro de una célula. Sin embargo, las investigaciones de Jennifer y otros indicaban una nueva función del ARN: podría funcionar como una enzima. Esta forma de ARN, llamada ribozima, podría catalizar procesos en la célula, especialmente el empalme de ARN.

Ella perfeccionó esta área de su conocimiento mientras estaba en el laboratorio de Thomas Cech, quien ganó el Premio Nobel de Química en 1989 por descubrir que el ARN puede actuar como una enzima. Durante este tiempo, Jennifer trabajó en la creación de estructuras cristalinas de ARN para comprender cómo se ven a nivel molecular y descubrir más sobre su función.

Descubrimiento de CRISPR-Cas9

En 2002 se trasladó a la Universidad de California, Berkeley, como profesora de Bioquímica y Biología Molecular. Durante su tiempo en UC Berkeley, Jennifer ha estado estudiando la estructura y función del ARN, incluida la comprensión del proceso de interferencia de ARN, donde las moléculas de ARN impiden que se expresen ciertos genes.

Fue introducida a CRISPR por Jillian Banfield, una colega de UC Berkeley. Jillian había descubierto CRISPR en el curso de su trabajo y se preguntó si era una versión bacteriana de la interferencia de ARN. Intrigada por la perspectiva, Jennifer aceptó investigar CRISPR más a fondo en su laboratorio, sin saber que esta decisión eventualmente la llevaría al descubrimiento que la llevó a su Premio Nobel.

A medida que su laboratorio se interesó más en CRISPR, Jennifer conoció a Emmanuelle Charpentier, que era especialista en cómo funciona CRISPR en bacterias. Juntos comenzaron a investigar si CRISPR podría usarse para editar ADN. Descubrieron que emparejar el ARN CRISPR con una enzima llamada Cas9 creaba un sistema que podía guiarse a áreas muy específicas de ADN y actuar como un par de tijeras, cortando la pieza deseada de ADN.

Si bien las tecnologías de edición de genes existían antes del descubrimiento de CRISPR-Cas9, lo que hizo que esta tecnología fuera especial fue que podría dirigirse a una ubicación muy específica en el genoma. Esto significa que cualquier ADN en una planta, animal o humano tiene el potencial de modificarse fácilmente con gran precisión, reduciendo el riesgo de efectos «fuera del objetivo», donde la tecnología de edición de genes edita el gen incorrecto o edita accidentalmente el ADN circundante, lo que podría tener consecuencias devastadoras.

Una de las razones por las que hay tanto entusiasmo sobre CRISPR-Cas9 es que podría usarse para cortar un gen que causa enfermedad y reemplazarlo por uno que no conduzca a la enfermedad, sin tener efectos secundarios causados por la edición de genes fuera del objetivo.

Controversia sobre la edición del genoma

El descubrimiento de algo tan poderoso como CRISPR-Cas9 ha causado, por supuesto, cierta controversia.

El descubrimiento de algo tan poderoso como CRISPR-Cas9 ha causado, por supuesto, cierta controversia. La capacidad de editar genes tiene el potencial de tratar o eliminar ciertas condiciones, pero esto plantea varias cuestiones morales y éticas. Jennifer sigue siendo una voz importante en la ética del uso de CRISPR y cree que no debe usarse con fines médicos o para editar genes que puedan transmitirse a la próxima generación.

También ha habido algunas batallas legales sobre quién posee la patente para desarrollar la tecnología CRISPR-Cas9, con Jennfier y su equipo» en UC Berkeley afirmando que desarrollaron la tecnología primero. Esto es disputado por Feng Zhang y sus colegas del Instituto Broad del MIT, quienes afirman que fueron los primeros en usar la tecnología en sistemas eucariotas. La disputa de patentes aún está en curso.

Premio Nobel y más allá

Esta es la primera vez que dos mujeres han sido galardonadas con el Premio juntas.

Jennifer y Emmanuelle Charpentier recibieron el Premio Nobel de Química por su descubrimiento de CRISPR-Cas9 en 2020. Esta es la primera vez que dos mujeres han sido galardonadas con el Premio juntas.

En los últimos años, Jennifer ha estado investigando cómo las tecnologías CRISPR podrían ayudar en la pandemia de Covid-19 en curso. Ella permanece activa en UC Berkeley, con su laboratorio centrado en la edición del genoma y la investigación adicional de la estructura y función del ARNi.